水谷しえり 三井響香 松島涼子[SCD-121]发行于2014-05-08时长119分钟出品商是ルビー,SCD-121作品种子搜索下载,[KSDO-033]发行于2014-05-09时长178分钟出品商是TMA,KSDO-033作品种子搜索下载
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研究人员在多地点开展这项3期、开放标签、单剂量、2年的exa-cel (CLIMB SCD-121)研究。主要终点是至少连续12个月没有任何严重的血管闭塞危机。两个关键的次要疗效终点是连续至少12个月无严重血管闭塞危象住院，连续至少9个月无严重血管闭塞危象住院。其他疗效终点包括:无严重血管闭塞危象的持续时间、总血红蛋白和胎儿...
正在进行的1/2期开放标签试验CLIMB-SCD-121用于评估18至35岁针对严重镰状细胞病的患者,单剂量CTX001的安全性和有效性。 该研究将招募多达45名患者,并在输注后随访患者约两年。 将要求每位患者参加长期随访研究。 美国、加拿大和欧洲的12个临床试验站点正在进行招募。
其中一份摘要的编号为EP736,摘要的标题为《用于镰状细胞病的CTX001:正在进行的CLIMB SCD-121自体Crispr-Cas9修饰的CD34 +造血干细胞和祖细胞研究的安全性和有效性结果》。摘要包含了截至2021年1月28日的临时数据,以及随访时间超过3个月的严重镰状细胞病患者的跟踪数据。